Médicament orphelin

Les laboratoires Xenon au Canada ont développé une molécule pouvant agir sur la douleur de l'érythermalgie.
Plusieurs essais cliniques ont été effectués, et il s'avère que cette molécule est efficace. Ce laboratoire s'est entre temps associé à un autre labo : Teva.
La molécule appelée XEN402 au tout début s'appelle maintenant TEV-45070.

Article pris sur Xenon-pharma.com et traduit par Google :


TV-45070 (anciennement XEN402)

TV-45070: une petite molécule pour le traitement de la maladie orpheline EM et d'autres troubles de la douleur

TV-45070 (anciennement XEN402) est un inhibiteur à petites molécules du canal de sodium Na v 1.7 et d'autres canaux de sodium, y compris ceux qui sont exprimés dans le système nerveux périphérique douleur de détection. TV-45070 a potentiellement une large application dans la douleur nociceptive, y compris la douleur inflammatoire, et les indications de la douleur neuropathique. TV-45070 est en partenariat avec Teva dans un partenariat étape, la royauté et la co-promotion. Notre accord avec Teva les oblige à compléter les essais cliniques de phase 2 de trois ou plus tard. L'utilisation d'un topique (onguent) formulation de tv à 45070, Teva a lancé une étude de phase 2b de 375 patients essai clinique dans l'arthrose, ou OA, du genou, et les données sont attendues dans la seconde moitié de 2015. Teva développe également la tv locale -45 070 dans les indications de la douleur neuropathique, et planifie actuellement une étude de phase 2b essai clinique chez les patients atteints de névralgie post-herpétique, ou PHN, à commencer dans la première moitié de 2015. Teva évalue également la possibilité de développer une téva à 45070 pour la érythromélalgie de maladie orpheline , ou EM. TV-45070 a reçu la désignation orpheline de la FDA pour le traitement de l'EM.

Nous avons choisi Na v 1.7 comme une cible thérapeutique de la douleur après nous avons découvert que le Na v 1.7 protéine est déficiente dans l'indifférence congénitale à la douleur, ou CIP, une maladie génétique rare où les humains ne peuvent pas ressentir la douleur. Nous avons observé des preuves d'activité prometteur pour TV-45070 en quatre phase 2 des essais cliniques de preuve de concept, y compris deux essais dans le EM maladie orpheline, un essai dans la névralgie post-herpétique, ou PHN, et un essai dans la douleur dentaire, une forme de la douleur nociceptive. En Décembre 2012, nous avons conclu une licence de développement et accord de collaboration avec Teva à travers sa filiale Ivax, en vertu de laquelle nous avons accordé Teva une licence exclusive mondiale pour développer et commercialiser TV-45070.

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Traduction Google d'un article paru dans le Wall street journal :

Par JEANNE W HALEN

Les scientifiques à la recherche de meilleurs analgésiques s'inspirent de cas très rares: les personnes qui ne sentent aucune douleur.
La recherche a montré que les mutations rares dans un gène appelé SCN9A peuvent donner à ces personnes
une immunité totale à la douleur. Désormais, les entreprises pharmaceutiques visent à développer des
médicaments qui imitent la mutation génétique.

Les scientifiques ont du mal à trouver de meilleurs traitements pour la douleur chronique, qui affecte environ 1 personne sur 5.

Les inflammatoires non stéroïdiens tels que l'ibuprofène et le naproxène ne sont parfois pas très efficaces, tandis que les opiacés plus puissants comme la morphine, la codéine ou l'oxycodone peuvent être dangereusement addictifs. Les personnes souffrant de douleur neuropathique liée à nerf dommages, quant à eux, obtiennent souvent peu de relief à partir des analgésiques courants.
Maintenant Pfizer Inc. et une poignée de petites entreprises comme celle du Canada Xénon Pharmaceuticals Inc. et Convergence Pharmaceuticals Ltd au Royaume-Uni travaillent sur de nouveaux procédés liés au gène de SCN9A. Au lieu de mise en sourdine de la douleur en réduisant l'inflammation, l'ibuprofène et les médicaments similaires , ou en mettant propre analgésique du corps tel que les opiacés font, les nouveaux médicaments expérimentaux cherchent à bloquer la capacité du nerf cellules pour envoyer des signaux de douleur.
Les cellules nerveuses envoient ces signaux à l'aide d'un certain type de protéine, appelée sodium canal, qui
forme un pore dans la membrane de la cellule. Mutations héréditaires dans la SCN9A bloque le fonctionnement de ces canaux sodiques, les canaux sodiques appelé Nav1.7.
Les médicaments expérimentaux cherchent également à les bloquer ou au moins à atténuer leur capacité à
transmettre la douleur.

Une mutation génétique rare qui rend certaines personnes résistant à la douleur, et les fabricants de médicaments poursuivent les thérapies qui imitent l'effet.

Parce que la douleur a une fonction biologique utile elle nous empêche de nous brûler, ou de nous briser les os
L'insensibilité congénitale à la douleur complet est en fait un gros problème pour les enfants nés ainsi.

Les scientifiques ont lié la douleur état libre à des mutations de SCN9A en 2006, après avoir étudié
plusieurs familles dans le nord du Pakistan atteints du syndrome, y compris un garçon de 10 ans qui a travaillé comme artiste de rue, en divertissant les foules en marchant sur des charbons brulants et traversant ses bras avec des couteaux.
"Même si les bébés n'avaient montré aucun signe d'appréciation de la douleur», les chercheurs écrivaient dans un article de la revue Nature : "Personne ne s'imaginait ce que pouvait être une douleur"

Tous les sujets ont subi des blessures à leurs lèvres ou la langue, causée par leur propre morsure. Les jeunes
enfants, et beaucoup avaient subi des ecchymoses fréquentes, des coupures ou des fractures.
Parce que les personnes étaient en bonne santé, les chercheurs concluaient que les drogues qui imitent leur mutation génétique, en bloquant la fonction Nav1.7 ", ont le potentiel de produire de nouvelles et potentiellement plus sûr analgésie. "
Inspiré par ce type de recherche, Pfizer et une société de biotechnologie, a mis au point un médicament qui bloque les canaux sodiques Nav1.7, et a décidé que la meilleure initiale test c'était chez les patients atteints d'érythromélalgie, une autre maladie génétique rare qui est le Miroir contraire de ces personnes sans douleurs.
Plusieurs entreprises développent expérimental analgésiques qui bloquent le fonctionnement de Nav1.7 canaux sodiques dans les cellules nerveuses:

Pfizer Inc. (New York, NY) en train de tester son médicament dans érythromélalgie, une forme sévère
de la douleur causée par des mutations génétiques rares. Résultats attendus à la fin de l'année.

Xenon Pharmac
euticals (Burnaby, Colombie-Britannique) et Teva Pharmaceutical
Industries Ltd (Jérusalem) Testedadrug dans érythromélalgie, rapports douleur importante
réduction, et en post dentaire la douleur de la chirurgie, des rapports «encourageants» les résultats.

Convergence Pharmaceuticals Ltd
. (Cambridge, U.K.) Test d'un médicament chez les patients atteints névralgie du trijumeau, ce qui provoque des éclats de douleur lancinante dans le visage. Résultats attendus à la fin de l'année.
Sources:
Pfizer Inc., Xenon Pharmaceuticals, Teva Pharmaceutical Industries Ltd, Convergence Pharmace
uticals
Les personnes atteintes de érythromélalgie, aussi connu comme l'homme sur le syndrome d'incendie, l'expérience extrême sensibilité à la douleur. Chez ces patients, un autre type de mutation du gène de SCN9A
provoque canaux Nav1.7 de sodium à se détraquer, entraînant des douleurs hyperactif signalisation.
"Ces personnes éprouvent brûlante, brûlure, sensation de brûlure en réponse à la chaleur modérée.
Ils la décrivent comme le sentiment que si la lave chaude a été versée dans leur corps ", dit Stephen
Waxman, un neurologue et spécialiste des troubles de la douleur rares à Yale University et l'Anciens Combattants Connecticut Healthcare System qui a collaboré avec Pfizer.
Erythromélalgie frappe souvent les mains et les pieds, si les malades passent beaucoup de temps de trempage
leurs membres dans l'eau froide, dit le Dr Waxman. La plupart des sandales d'usure, même en hiver, car
il les maintient frais.
Erythromélalgie est si rare que Pfizer a situé juste à une poignée de familles aux États-Unis à participer à l'essai, dit Ruth McKernan, directeur scientifique à une unité de Pfizer
Cambridge, U.K., qui se concentre sur la douleur.
Pour tester l'efficacité du médicament, les cliniciens déclenchent d'abord une attaque de la douleur chez les patients par mettre une couverture chaude autour de leurs jambes, dit-elle. Après la douleur s'installe, les patients prennent compte tenu de leurs niveaux de douleur soit le médicament ou un placebo. Le test de couverture est répété plusieurs fois au cours de 24 h. Pfizer espère avoir les résultats de l'essai à la fin de l'année.

Erythromélalgie est un type rare de la douleur neuropathique, qui résulte de la lésion nerveuse ou dysfonctionnement qui est le plus souvent causée par blessures, des infections ou des troubles métaboliques
telles que le diabète.
La douleur neuropathique affecte environ 8% de la population, et moins de la moitié des patients obtenir
soulagement satisfaisant de la douleur des traitements actuels, explique David Bennett, un neurologue et
expert de la douleur à Ox Université gué dans le U.K. dehors de la lutte contre inflammatoires non stéroïdiens et opiacés, des médicaments développés à l'origine pour traiter l'épilepsie et la dépression sont également utilisés pour la douleur neuropathique, avec un succès mitigé.
Si les résultats de l'étude de érythromélalgie de Pfizer sont couronnées de succès, la compagnie espère tester
le médicament dans d'autres types de douleur neuropathique, de la douleur et éventuellement associés à des
inflammations, explique le Dr McKernan.

Colombie-Britannique

Pharmaceuticals xénon base, avec travail partenaire Teva Pharmaceutical Industries Ltd d'Israël, a également testé un Nav1.7 blocage médicament contre une pilule placebo dans érythromélalgie. Dans la revue Pain de l'année dernière, le entreprises ont déclaré que le médicament "réduction significative de la quantité de douleur "à quatre patients dans l'étude. Une deuxième étude de l'efficacité du médicament contre post-dentaire chirurgie douleur a également montré des résultats encourageants "", les partenaires disent, même si elles n'ont pas encore publié les résultats dans une revue médicale.
Tandis que l'efficacité de Nav1.7 médicaments bloquant est encore loin d'être clair, un avantage possible est
leur potentiel à être non addictif, explique Simon Tate, directeur scientifique de Convergence Pharmaceuticals, qui développe son propre médicament qui bloque Nav1.7 sodium canaux. D'autres types de médicaments sur le marché aujourd'hui pour l'épilepsie et d'autres maladies bloquent plusieurs canaux de sodium, y compris Nav1.7, et montrent «aucune preuve d'addiction ", dit-il.

Fin juillet 2013

Toujours en phase d'essai clinique, mais avec un nom de molécule : Funapide.


Drug Profile
Funapide
Alternative Names: TV-45070; XEN 402; XPF 001; XPF-002


Suite :    http://adisinsight.springer.com/drugs/800025125

Bonsoir Michèle,
Merci pour tous ces renseignements et le temps que tu consacres à leur recherche.
Demain je vais me connecter au site que tu indiques, mais mon anglais est pauvre!
Encore merci, bonne journée demain.
Evoe59

Coucou Evoe,

Oui c'est vrai toutes ces recherches me demandent pas mal de temps car souvent je n'ai pas les renseignements et je dois fouiller fouiller fouiller partout
J'aime aussi partager je crois que c'est dans mes gènes

Pour le site, tu peux te connecter et traduire en français directement, moi c'est ce que je fais systématiquement car je préfère lire ce genre d'info en Français.

Voilà l'image que j'ai avec mon moteur de recherche Google :

Funapide - AdisInsight - Springer
adisinsight.springer.com/drugs/800025125_Traduire cette page
19 août 2015 - Orphan designation is assigned by a regulatory body
to encourage companies to develop drugs for rare diseases. Yes - Erythromelalgia; On ...


Tu appuis sur "traduire cette page"

Si tu as un autre moteur de recherche comme yahoo etc...Là je ne sais pas comment cela se passe.

 Je te souhaite une bonne journée

Bonjour Michèle,
Cet amour du partage fait de toi une belle personne.
Bravo!
Je vais chercher.
Merci et bonne journée

depuis 2013 rien ???

MICHELE17000 a écrit:depuis 2013 rien ???

A ma connaissance non, les essais cliniques sont très très longs, il faut des années avant qu'un médicament soit lâcher sur le marché.